Pela primeira vez, a rede pública disponibilizará uma terapia gênica para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME). O Ministério da Saúde adotou uma estratégia inédita para viabilizar a aquisição do medicamento Zolgensma, usado no tratamento da AME tipo 1. O acordo firmado com a fabricante, na última quinta-feira (20), baseia-se no desempenho do medicamento, garantindo que o pagamento ocorra conforme os resultados apresentados pelos pacientes, que serão acompanhados por uma equipe especializada. Essa iniciativa representa um avanço significativo na oferta gratuita desse tratamento a quem precisa. Segundo o IBGE, estima-se que, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, 287 tenham AME.
“O SUS passa a oferecer essa terapia gênica inovadora para crianças com AME. Com isso, o Brasil se junta a um seleto grupo de seis países que garantem essa medicação na rede pública. Esse acordo pioneiro trará uma transformação na vida de muitas famílias”, destaca o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até seis meses que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Reconhecido como um dos tratamentos mais caros do mundo, seu custo médio gira em torno de R$ 7 milhões. Para tornar sua inclusão no SUS viável, o Ministério da Saúde negociou com a Novartis o menor preço global para o medicamento, garantindo economia e sustentabilidade ao sistema público de saúde.
A AME não tem cura e os tratamentos disponíveis ajudam a retardar sua progressão. Antes da incorporação de terapias pelo SUS, crianças diagnosticadas com AME tipo 1 tinham altas chances de não sobreviver até os dois anos de idade. Agora, com a oferta do Zolgensma, todas as terapias modificadoras da doença passam a estar disponíveis para o tratamento da AME tipo 1 no SUS. O impacto do tratamento pode ser significativo, melhorando a qualidade de vida dos pacientes e possibilitando avanços motores, como a capacidade de engolir, mastigar, sustentar o tronco e sentar sem apoio.
A incorporação de medicamentos como o Zolgensma reforça a capacidade do SUS de oferecer tratamentos de alta complexidade. O modelo inovador de compartilhamento de risco surge como uma alternativa viável para garantir o acesso a medicamentos de elevado custo e que ainda demandam mais comprovações científicas sobre seus resultados.
Como será a oferta no SUS
A partir da próxima semana, pacientes poderão iniciar os exames preparatórios em um dos 28 centros de referência para AME no SUS. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que definirá a assistência prestada, será publicado nos próximos dias. O acordo assinado representa um marco para a saúde pública e prevê a instalação de um comitê responsável pelo monitoramento contínuo dos pacientes tratados com essa terapia de dose única. O Ministério da Saúde, em parceria com a Novartis, está preparando as equipes desses centros para realizar a infusão do medicamento. O acompanhamento dos pacientes será feito por cinco anos.
Os centros de referência estão distribuídos em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O modelo de pagamento do tratamento será feito da seguinte forma:
- 40% do valor no momento da infusão;
- 20% após 24 meses, caso o paciente consiga sustentar a cabeça;
- 20% após 36 meses, caso o paciente consiga se sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos;
- 20% após 48 meses, caso os ganhos motores sejam mantidos.
Caso haja óbito ou necessidade de ventilação mecânica permanente, os pagamentos futuros serão suspensos.
Tratamento garantido para pacientes com AME
Os pacientes que não se enquadram na faixa etária para o Zolgensma continuarão tendo acesso a outras opções terapêuticas. Desde 2020, o Ministério da Saúde já investiu cerca de R$ 1 bilhão na oferta do medicamento, garantindo assistência especializada e atendendo 161 ações judiciais. Além disso, o SUS disponibiliza gratuitamente os medicamentos nusinersena e risdiplam para os tipos 1 e 2 da AME, sendo que, em 2024, mais de 800 prescrições dessas terapias já foram distribuídas. Diferente desses tratamentos contínuos, o Zolgensma é administrado em dose única, marcando um avanço no atendimento de doenças raras no Brasil.
Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde se reunirá com associações de pacientes para esclarecer dúvidas e ampliar o diálogo sobre o tratamento.
No Brasil, doenças raras afetam menos de 65 pessoas a cada 100 mil habitantes, e há mais de 5 mil condições identificadas. A AME é uma dessas doenças, impactando a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por movimentos vitais como respirar, engolir e se locomover.
Desde 2023, cerca de 34% das tecnologias incorporadas ao SUS foram destinadas a pacientes com doenças raras. Atualmente, a rede pública oferece 152 medicamentos para diferentes condições. Entre 2022 e 2024, o número de consultas e exames voltados a essas doenças mais que dobrou, passando de 29.806 para 60.298 registros no SUS.
Fonte: Ministério da Saúde
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